Efanezoktokog alfa jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym stosowanym w leczeniu hemofilii A (wrodzonego niedoboru czynnika VIII). Jest to innowacyjna cząsteczka o następujących kluczowych cechach:
Budowa i właściwości:
– Jest białkiem zawierającym 2829 aminokwasów
– Został zaprojektowany tak, aby nie wiązać się z endogennym czynnikiem von Willebranda (VWF)
– Zawiera domenę D’D3 VWF, która zapewnia ochronę i stabilność cząsteczki
– Posiada region Fc ludzkiej immunoglobuliny G1, który wiąże się z receptorem FcRn
– Zawiera dwa polipeptydy XTEN zwiększające właściwości farmakokinetyczne
Wytwarzanie:
– Produkowany jest metodą rekombinacji DNA w linii embrionalnych komórek nerki ludzkiej (HEK)
– W procesie produkcji nie stosuje się surowców pochodzenia ludzkiego ani zwierzęcego
Mechanizm działania:
– Działa jako kofaktor aktywowanego czynnika IX
– Przyspiesza przemianę czynnika X w aktywowany czynnik X
– Uczestniczy w kaskadzie krzepnięcia prowadzącej do wytworzenia fibryny i powstania skrzepu
Właściwości farmakokinetyczne:
– Charakteryzuje się około 4-krotnie dłuższym okresem półtrwania niż standardowe czynniki VIII
– Wykazuje 2,5-3 razy dłuższy okres półtrwania niż czynniki VIII o wydłużonym działaniu
– U dorosłych utrzymuje aktywność powyżej 40 j.m./dl przez około 4 dni przy dawkowaniu cotygodniowym
Jest to nowoczesny lek, który dzięki swojej unikalnej budowie i właściwościom farmakokinetycznym pozwala na rzadsze dawkowanie w porównaniu do konwencjonalnych preparatów czynnika VIII, co może przyczynić się do poprawy jakości życia pacjentów z hemofilią A.
ALTUVOCT to lek zawierający efanezoktokog alfa, stosowany w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią A. Zastępuje brakujący lub niewystarczający czynnik VIII, który jest niezbędny do tworzenia skrzepów krwi. Dzięki temu lek pomaga kontrolować krwawienia u pacjentów we wszystkich grupach wiekowych.
